BBC News
Eksperimentalni lijek se injicira u spinalnu tekućinu osoba s ovom neurodegenerativnom bolešću te deaktivacijom ključnog gena dovodi do reduciranja prisutnosti toksičnih proteina u mozgu.
Dosad prikupljeni nalazi sugeriraju kako bi ovaj pristup mogao dovesti do najvećeg napretka u liječenju Huntingtonove bolesti u proteklih 50 godina.
Kod oboljelih osoba dolazi do odumiranja stanica mozga, što trajno negativno utječe na sposobnost kretanja, ponašanje i pamćenje.
Huntingtonova bolest se najčešće javlja između 30. i 50. godine života, a većina pacijenata živi 10-20 godina nakon pojave simptoma.
Uzrokuje je pogreška u huntingtin genu koji sadrži upute za proizvodnju istoimenog proteina, ključnog za razvoj mozga.