HealthDay
Rezultati dosad provedenih kliničkih testiranja pokazuju kako je jedna intravenozna doza terapije povezana s reduciranjem nekontroliranog krvarenja za 90%.
Učinak terapije kod pacijenata s hemofilijom A traje dvije do tri godine, dodaju istraživači iz Barts and The London School of Medicine and Dentistry.
Oko 80% pacijenata s hemofilijom ima ovaj tip bolesti.
Terapija je usmjerena na "popravak" gena u stanicama jetre koji uzrokuje proizvodnju defektnog faktora VIII.
Faktor VIII je protein koji ima ključnu ulogu u zgrušavanju krvi.
Rane faze testiranja su provedene uz sudjelovanje 13 pacijenata, a u tijeku je nova studija u koju je uključeno još 130 pacijenata.