Nada za liječenje Duchenneove mišićne distrofije

Eksperimenti provedeni na londonskom Royal Veterinary College i University of Texas su pokazali kako je uz pomoć CRISPR-a moguće ponovno uspostaviti djelomičnu proizvodnju ključnog proteina distrofina.

Pacijenti s Duchenneovom mišićnom distrofijom zbog prisutnosti genetske mutacije ne mogu proizvesti distrofin te zbog toga kod njih dolazi do gubitka snage i funkcije mišića.

U novom istraživanju su psi dobili injekcije neopasnih virusa uz čiju pomoć su napravljene precizne promjene DNK u stanicama srca i dijafragme.

Kako piše časopis Science, u roku od mjesec dana je prisutnost distrofina u stanicama srca povećana za 92%, a u stanicama dijafragme nužnima za disanje za 58%.

Znanstvenici planiraju testiranje primjene ovog postupka i na ljudima.